טיפול גנטי – AAV

חוקרים ישראלים בהדסה הר הצופים פיתחו טיפול גנטי חדשני, אשר בבסיסו העברת גן GNE בריא והרכבתו בתוך שרשרת הדנא בתאי שריר החולים במוטציה של HIBM.

הגן מועבר על גבי מוליך (vector) שהינו וירוס בשם AAV, והוא בעל תכונה ייחודית – הוא מגיע ונכנס לשרירי השלד בלבד.

וירוס זה אינו גורם למחלות ובד"כ הגוף חי איתו בשלום, תכונתו הייחודית, שהוא מגיע לשרירים, מאפשרת לגן הנוסף, הבריא, להגיע לתאי שריר הזקוקים לגן הבריא. מוליך זה מונע מצב של העברת גנים נוספים לתאים או לאיברים פנימיים אחרים, והטיפול הינו יעיל, ממוקד ויחסית אינו נחשב מסוכן לחולים.

מחקר משותף של הדסה ירושלים עם חוקרים באוניברסיטת טוקיו נמצא כבר בשלבים מתקדמים. במחקר נמצא כי הגנים הבריאים השתלבו יפה בתוך תאי השרירים וגרמו להם לחזור לתיפקוד.

הוירוס כמוליך נחקר גם במחלות ניוון שרירים אחרות ונמצא יעיל, ומחקרים רבים מפורסמים באינטרנט.

סגירת תפריט