טיפול גנטי – ליפופלקס

טיפול גנטי בדרך של ניסוי מתוך חמלה בחולה יחיד מתבצע בחולה בשם ג'ולי אודוגן, בבית החולים מרי קראולי בדאלאס טקסס. הניסוי מבוצע תחת השגחת ובאישור ה-FDA.

במהלך הניסוי משתמש ד"ר ג'ון נמיונייטיס במוליך (וקטור) שנקרא ליפופלקס, ועליו הוא מרכיב גן בריא, ומזריק לשרירים, שם מתאחד הגן הבריא עם שרשרת הדנא ומתחיל לפעול. התוצאה, השריר מתחזק ומשתפר התיפקוד, בתאי השריר הקיימים.

בשיטה זו ההולכה של הגן הינה לכל איברי הגוף, ולכן משתמשים בכמויות קטנות ונותנים לג'ולי זריקה או אינפוזיה מידי חודשיים, ובכל פעם נערכת מחדש בדיקה מקפת.

מורכבותו של הניסוי והסכנה המשוערת שבהגעת כמויות בלתי מבוקרות של גנים נוספים לאיברי גוף פנימיים שבם אינם נחוצים, מכתיבים התנהלות זהירה ואיטית.

בשלב זה נערכו כבר כ-6 טיפולים, ואין לדעת מתי יוכלו לטפל בחולים נוספים ומה יהיה בהמשך הניסוי. גם התוצאות, על אף שהינן מעודדות מאד, בגלל חוסר בשרירים מתפקדים או בעלי פוטנציאל אינו מראה תוצאות שלבטח היו נראות אילו נערך בחולים פחות קשים.

ניתן לקרוא את המחקר שפורסם ולהתעדכן באתר של ג'ולי.

סגירת תפריט